IA et Maladies Rares : Natural History, Endpoints Alternatifs et Développement Accéléré

Exploitez l'IA pour accélérer le développement de médicaments orphelins : caractérisation de l'histoire naturelle des maladies rares par ML sur données longitudinales fragmentées, identification de patients par NLP sur registres et EHRs (TriNetX, rare disease networks), conception d'endpoints alternatifs AI-validated pour les petits effectifs, bras contrôle virtuels (VCA) pour les essais non contrôlables, stratégie de soumission FDA Breakthrough Therapy/EMA PRIME. Adresse les 300M patients worldwide affectés par 7000+ maladies rares.